Πρώτη εγκεκριμένη, αποτελεσματική θεραπεία για άτομα με Λεύκη (Vitiligo) στις ΗΠΑ, αναμένεται έγκριση και στην Ευρώπη. 

 

Πολύ ευχάριστα νέα για παιδιά (άνω των 12 ετών) και ενήλικες με Μη Τμηματική Λεύκη ανακοίνωσε ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA).

 

Μέχρι πρόσφατα, ο τοπικός αναστολέας Janus kinase (JAK) Ruxolitinib (Ρουξολιτινίμπη) είχε χρήση στη θεραπεία της Ατοπικής Δερματίτιδας στις ΗΠΑ σε μη ανοσοκατεσταλμένους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω.

Πλέον, και μετά από έρευνες, ο FDA ενέκρινε την χρήση του Ruxolitinib για τη θεραπεία της Μη Τμηματικής Λεύκης σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για Λεύκη και φαίνεται να υπερτερεί των παραδοσιακών, διαθέσιμων “off label “ανοσοκατασταλτικών/ ανοσοτροποποιητικών θεραπειών.

 

Η Μη Τμηματική Λεύκη είναι η πιο κοινή μορφή Λεύκης. Η Λεύκη συγκαταλέγεται στα αυτοάνοσα νοσήματα. Εδώ το μελανοκύτταρο, βιώνει οξειδωτικό στρες και αποτελεί λανθασμένα το κύτταρο στόχο του Ανοσοποιητικού. Ασθενείς με αυτή την διαταραχή μπορεί να παρουσιάσουν απώλεια της μελανίνης (αποχρωματισμό του δέρματος) σε διάφορες περιοχές του σώματος, ανάλογα με τον τύπο, βαθμό και ενεργότητα της νόσου.

Περιοχές που υφίστανται τραυματισμούς ή/και δέχονται συνεχή ή επαναλαμβανόμενη μηχανική καταπόνηση τείνουν να παρουσιάζουν συχνότερα αποχρωματισμό (φαινόμενο Köpner).

 

Η απόφαση του FDA για έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα (τόσο σε αποτελεσματικότητα όσο και σε ασφάλεια) 2 μελετών διάρκειας 24 εβδομάδων, έκαστη. Οι ασθενείς που συμμετείχαν στην έρευνα και έλαβαν την τοπική θεραπεία με Ruxolitinib παρουσίασαν σημαντική βελτίωση (επαναμελάγχρωση των προσβεβλημένων περιοχών) συγκριτικά με τους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο (Placebo). Πιο συγκεκριμένα, 30% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Ρουξολιτινίμπη παρουσίασαν τουλάχιστον 75% βελτίωση στο πρόσωπο (VASI75), σε αντίθεση με το 10% των ασθενών που έλαβαν το εικονικό φάρμακο.

 

Αυτές, οι αρχικές μελέτες έδειξαν πολύ καλά αποτελέσματα και θετικό προφίλ ασφαλείας. Φυσικά, γνωρίζουμε ότι η τοποθεσία της βλάβης και η περιοχή του σώματος είναι πολύ σημαντική όταν πρόκειται για επαναμελάγχρωση. Άλλες περιοχές του σώματος, τα άκρα για παράδειγμα είναι πολύ πιο δύσκολα. Επί αυτού, ανυπομονούμε για περισσότερες μελέτες και ιατρικές αναφορές.

 

Ευχής έργον, η σύντομη έγκριση του Ruxolitinib από την ΕΜΑ (European Medicines Agency) και η άμεση διάθεση του στην Κύπρο.

 

 

Δρ. Γιάννης Χατζημιχαήλ

Δερματολόγος – Αφροδισιολόγος

 

Γνώμονας μας ο ασθενής!!!

 

 

First effective treatment for people with Vitiligo in the US approved, approval is expected in Europe.

 

The US Food and Drug Administration (FDA) has announced very good news for children (over 12 years) and adults with Non-segmental Vitiligo.

 

Until recently, the topical Janus kinase (JAK) inhibitor Ruxolitinib was used to treat Atopic Dermatitis in the US in immunocompromised patients aged 12 years and older. Now, after research, the FDA has approved the use of Ruxolitinib for the treatment of nonsegmental vitiligo in adults and pediatric patients 12 years of age and older. It is the first approved treatment for Vitiligo and appears to be superior to traditional, available “off-label” immunosuppressive/immunomodulatory treatments.

 

Nonsegmental Vitiligo is the most common form of Vitiligo. Lupus is one of the autoimmune diseases. Here, the melanocyte experiences oxidative stress and is mistakenly the target cell of the Immune System. Patients with this disorder may experience loss of melanin (skin discoloration) in different areas of the body, depending on the type, degree, and activity of the disease.

Areas that suffer injuries and/or receive continuous or repeated mechanical stress tend to show discoloration more often (Köpner effect).

 

The FDA's approval decision was based on the positive results (both on efficacy and safety) of 2 studies lasting 24 weeks each. The patients who participated in the research and received the topical treatment with Ruxolitinib showed a significant improvement (repigmentation of the affected areas) compared to the patients who received the placebo. More specifically, 30% of ruxolitinib-treated patients experienced at least a 75% facial improvement (VASI75), compared to 10% of placebo-treated patients.

 

These initial studies showed very good results. Of course, we know that the location of the damage and the area of ​​the body affected is very important when it comes to repigmentation. Other areas of the body, the limbs, for example, are much more difficult. We look forward to more studies and medical reports on this.

 

We hope Ruxolitinib will shortly be approved by the EMA (European Medicines Agency) and its immediate availability in Cyprus as well.

 

 

Dr Giannis Chatzimichail

Dermatologist - Venereologist

 

Our priority, your health!!!